Terapia genética traz esperança de cura para a cegueira

Terapia genética traz esperança de cura para a cegueira

Tratamento garante melhora em casos raros de cegueira hereditária

Depois de mais de uma década de pesquisas, a primeira terapia genética, testada em pessoas com um raro caso de cegueira, foi desenvolvida, e os especialistas
afirmam que estão animados com os últimos resultados.

Os três últimos pacientes que foram submetidos ao tratamento genético, tiveram uma grande melhora na sensibilidade à luz uma semana após seu início. Dois
outros estudos envolvendo três pacientes, cada um portador de uma rara cegueira genética, foram relatados com melhora da sensibilidade à luz e de visão.

"Estes estudos representam um triunfo para a terapia genética e para a medicina moderna. Eles deram esperança a outros pacientes com o mesmo ou com doenças
similares, que ainda não tiveram nenhum tratamento", diz o professor de oftalmologia da Johns Hopkins University Dr. Morton F. Goldberg, MD, que não participou
da pesquisa.

Terapia genética para cegueira

Os pacientes que participaram dos estudos eram portadores de um raro tipo de cegueira chamado Leber. Os nascidos com limitações de visão geralmente apresentam
deteriorizações na visão na medida em que vão envelhecendo, ficando completamente cegos quando alcançam a vida adulta. A condição pode ser causada por
mutações em determinados genes.

O tratamento envolve a aplicação de cópias saudáveis de um gene, conhecidas como RPE65, nas células da retina em um esforço para conseguir que células disfuncionais
trabalhem melhor. Os pesquisadores fizeram este processo usando alguns vírus especialmente projetados, ou vetores, para entregar os genes.

“Enquanto os estudos mais recentes estão avaliando se a terapia genética é segura, tornou-se evidente que o tratamento melhora a sensibilidade à luz”, afirma
o pesquisador Artur V. Cideciyan, MD. Ele caracteriza os três pacientes do estudo como “vencedores”.

Os três pacientes estavam na casa dos 20 anos quando receberam o tratamento, e foram assistidos pelo co-autor da pesquisa William Hauswirth, PhD, da University
of Florida em Gainesville, Estados Unidos.

"Estes pacientes, que tiveram muita coragem como voluntários do estudo, não tiveram nenhuma expectativa de melhora, porém os resultados positivos vieram
depois de 7 ou 10 dias. A velocidade da melhora realmente nos surpreendeu”, afirmou Cideciyan.

Os pesquisadores registraram uma melhoria na percepção das cores e da visão diurna, além de um aprimoramento na visão noturna. Mas houve um pequeno impecílio.
Os pacientes levaram um tempo maior para se acostumarem com a escuridão, com a melhora da visão noturna. Pessoas com visão normal ajustam seus olhos para
a escuridão em uma hora, ou menos, nos pacientes este processo tomou oito horas ou mais. "Precisamos aprimorar este processo com urgência”, completa Cideciyan.

Um paciente, em uma das pesquisas, desenvolveu um pequeno buraco no centro da retina durante o tratamento, mas acredita-se que isto se deu por complicações
de um tratamento cirúrgico e não com a terapia genética. Nenhum outro efeito relevante foi reportado nas pesquisas.

Melhores tratamentos para a cegueira

Cerca de 3 mil americanos são portadores de cegueira Leber, e apenas 10% destas pessoas têm mutação no gene RPE65, que fizeram os candidatos à terapia genética
serem estudados.
Mais tratamentos similares podem ser desenvolvidos para cuidar de outras condições retinianas herdadas, incluindo algumas formas de degeneração macular.
"O potencial é tremendo!”, diz Cideciyan.

“Os resultados ainda podem ser melhores se os tratamentos forem considerados seguros para serem feitos em crianças com doenças herdadas na retina”, afirma
Stephen Rose, PhD, chefe de pesquisas do Foundation Fighting Blindness.

"Estes estudos juntos mostram o poder destes tratamentos. Nós podemos impedir a cegueira nas crianças e restaurar a visão funcional nos adultos que são
portadores de cegueira há muitos anos”, conclui Rose.

Fonte: Portal OSN